La terapia génica es un tratamiento que utiliza técnicas para modificar genes con el fin de tratar o prevenir enfermedades. Este tratamiento altera el ADN de las células afectadas y activa las defensas del cuerpo para reconocer y eliminar el tejido dañado.
La terapia génica se puede utilizar para tratar enfermedades que implican cambios en el ADN, como enfermedades autoinmunes, diabetes, fibrosis quística y otras enfermedades degenerativas o genéticas. Sin embargo, en muchos casos, este tratamiento aún está en fase de prueba.
Los genes son la unidad fundamental de la herencia y están formados por secuencias específicas de ADN y ARN, que transportan información relacionada con las características y la salud de una persona.
Cómo se realiza
La terapia génica consiste en el uso de genes para tratar enfermedades, alterando el material genético del tejido afectado por la enfermedad por otro que sea normal. Actualmente, la terapia génica se realiza a través de dos técnicas moleculares: la técnica de CRISPR y la técnica de Car T-Cell.
Todavía no se conocen las consecuencias a largo plazo de la técnica y de la edición de genes. Los científicos creen que la manipulación de genes humanos puede hacer que la persona sea más susceptible a mutaciones espontáneas, lo que podría llevar a una superactivación del sistema inmunológico o al surgimiento de enfermedades más graves.
Además de la discusión sobre la edición de genes en torno a la posibilidad de mutaciones espontáneas y la transmisibilidad de la alteración a futuras generaciones, la cuestión ética del procedimiento también ha sido muy debatida, ya que esta técnica también podría utilizarse para alterar características del bebé, como el color de los ojos, la altura, el color del cabello, entre otros.
Técnica de CRISPR
La técnica de CRISPR consiste en la alteración de regiones específicas del ADN que podrían estar relacionadas con enfermedades. De esta manera, esta técnica permite que los genes sean modificados en lugares específicos de forma precisa, rápida y a un costo menor.
Técnica de Car T-Cell
La técnica de células CAR-T ya se utiliza en Estados Unidos, Europa, China y Japón, y recientemente se ha utilizado en Brasil para el tratamiento del linfoma. Esta técnica consiste en la modificación del sistema inmunológico para que las células tumorales sean fácilmente reconocidas y eliminadas del organismo.
Para ello, se extraen las células T de defensa de la persona y se manipula su material genético mediante la adición del gen CAR a las células, conocido como receptor quimérico de antígeno. Después de la adición del gen, se incrementa la cantidad de células y, una vez que se verifica un número adecuado de células y la presencia de estructuras más adaptadas para el reconocimiento del tumor, se induce una disminución temporal del sistema inmunológico de la persona y, posteriormente, se inyectan las células de defensa modificadas con el gen CAR.
De esta manera, se activa el sistema inmunológico, que comienza a reconocer las células tumorales más fácilmente y logra eliminarlas de manera más eficaz.
Enfermedades que la terapia génica puede tratar
La terapia génica es prometedora para el tratamiento de cualquier enfermedad genética; sin embargo, solo para algunas ya se puede realizar o está en fase de pruebas. La edición genética ha sido estudiada con el objetivo de tratar y prevenir algunas enfermedades, siendo las principales:
- Fibrosis quística;
- Ceguera congénita;
- Hemofilia;
- Anemia falciforme;
- Cáncer;
- Enfermedades cardíacas;
- Infección por el virus del VIH.
Aunque se estudia más para el tratamiento y prevención de enfermedades, la edición de genes también puede aplicarse en plantas, para que sean más tolerantes a las alteraciones climáticas y más resistentes a parásitos y pesticidas, y en alimentos con el objetivo de que sean más nutritivos.
Terapia genética contra el cáncer
La terapia génica para el tratamiento del cáncer ya se realiza en algunos países y se indica especialmente para casos específicos como leucemias, linfomas, melanomas o sarcomas, por ejemplo. Este tipo de terapia consiste principalmente en activar las células de defensa del cuerpo para que reconozcan y eliminen las células tumorales, lo cual se logra mediante la inyección de tejidos o virus genéticamente modificados en el organismo del paciente.
Se cree que en el futuro la terapia génica será más eficiente y podría llegar a reemplazar los tratamientos actuales para el cáncer; sin embargo, debido a su alto costo y la necesidad de tecnología avanzada, se indica preferentemente en casos en los que no ha funcionado la quimioterapia, radioterapia y cirugía.
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