Zolgensma é uma remédio de terapia gênica indicado para a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 em bebês ou crianças com menos de 2 anos, evitando a evolução da doença e a perda dos movimentos.

Esse remédio contém onasemnogeno abeparvoveque que fornece uma cópia funcional do gene SMN, que no caso da AME está em falta no organismo ou não funciona adequadamente, provocando sintomas como fraqueza muscular e perda das habilidades motoras.

A terapia gênica com Zolgensma é oferecida gratuitamente pelo SUS para crianças de até 6 meses que não estejam com a ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

Para que serve

O Zolgensma é indicado como terapia gênica para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, nas seguintes situações:

Mutações do gene SMN1;
Mutações no gene SMN1 e até 3 cópias do gene SMN2.

A atrofia muscular espinhal (AME) é causada pela deficiência da proteína SMN1 (proteína de sobrevivência do neurônio motor), e o Zolgensma ajuda na produção dessa proteína, melhorando a força muscular e evitando a progressão da doença.

Como funciona o Zolgensma

O Zolgensma fornece a informação genética correta para produção da proteína da proteína SMN1.

Essa proteína é essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, que inervam os músculos, coordenando os movimentos voluntários e involuntários.

A ação do Zolgensma se deve à presença do onasemnogeno abeparvoveque na sua composição que é vetor de um vírus modificado (vetor viral recombinante) que fornece uma cópia totalmente funcional do gene SMN1.

Como usar

O Zolgensma é usado através de injeção na veia, durante 60 minutos, feita no hospital pelo enfermeiro, sob supervisão médica.

Doses do Zolgensma

O Zolgensma é aplicado em dose única, ou seja, é feita apenas uma aplicação desse remédio.

A dose recomendada é de 1,1 × 10¹⁴ genomas virais por kg de peso corporal do bebê ou da criança com menos de 2 anos.

O ideal é usar o Zolgensma assim que surgem os sintomas da AME, e a dose deve ser calculada pelo pediatra ou neurologista pediátrico.

Cuidados ao usar o Zolgensma

Alguns cuidados são importantes ao usar o Zolgensma, como:

Usar corticoides, como a prednisolona, que deve ser iniciado 24 horas antes da aplicação do Zolgensma;.
Manter o uso do corticoide por cerca de 2 meses após a criança receber a dose do remédio;
Não interromper o uso do corticoide por conta própria, pois o médico deve reduzir as doses gradualmente, até parar completamente seu uso;
Aplicar vacinas apenas com recomendação médica, devido ao tratamento com corticoide que pode diminuir a ação do sistema imunológico;
Fazer exames sangue, como hemograma completo, troponina-I e testes de função do fígado antes e por 3 meses após o uso do Zolgensma.

Além disso, após a aplicação do Zolgensma são necessários cuidados com higiene, pois a substância ativa do Zolgensma pode ser eliminada nos fluidos corporais da criança.

Assim, é recomendado usar luvas de proteção ao ter contato com urina, fezes, vômitos ou outros fluidos corporais da criança, por pelo menos 1 mês após a aplicação do remédio. Deve-se também descartar as fraldas em sacos de lixo duplo bem fechados.

Quanto tempo dura o Zolgensma?

A duração dos efeitos do Zolgensma é a longo prazo.

Alguns estudos ^[1,2] mostram que crianças que receberam o Zolgensma após o início dos sintomas, mantiveram a melhora da força motora por até 7,5 anos após a aplicação do remédio.

Possíveis efeitos colaterais

Os efeitos colaterais mais comuns do Zolgensma são:

Vômitos ou febre;
Insuficiência hepática aguda ou icterícia, devido ao aumento das enzimas do fígado;
Sangramentos ou hemorragias, devido a diminuição das plaquetas;
Convulsões ou diminuição da produção de urina, causada por coagulação anormal do sangue em pequenos vasos sanguíneos;
Pele cinza ou azulada, dificuldade em respirar, inchaço nas pernas ou braços ou barriga inchada, devido ao aumento de troponina-I.

Esses efeitos colaterais devem ser comunicados imediatamente ao médico responsável pelo tratamento e a criança deve ser levada rapidamente ao pronto-socorro.

Além disso, durante ou logo após a aplicação do Zolgensma, também pode surgir reação alérgica ao remédio, com sintomas como manchas vermelhas ou bolhas na pele, urticária, falta de ar, dificuldade para respirar ou alterações na pressão arterial e frequência cardíaca.

Nesses casos, o tratamento é feito rapidamente pelo médico, já que o Zolgensma é aplicado no hospital.

Quem não deve usar

O Zolgensma não deve ser usado por crianças com mais de 2 anos ou por outra via de aplicação que não seja na veia.

Esse remédio deve ser usado com cautela em crianças com lesão no fígado ou hepatite viral aguda preexistentes, pois podem aumentar o risco de insuficiência hepática.

Zolgensma: para que serve, como funciona, doses e como usar